{"id":1134,"date":"2014-01-14T18:01:58","date_gmt":"2014-01-14T17:01:58","guid":{"rendered":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/?p=1134"},"modified":"2022-01-06T09:56:56","modified_gmt":"2022-01-06T08:56:56","slug":"sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-aav-mediato-di-calpaina-3-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-dei-cingoli-tipo-2a","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-aav-mediato-di-calpaina-3-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-dei-cingoli-tipo-2a\/","title":{"rendered":"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico AAV-mediato di Calpaina 3 in un modello murino di distrofia muscolare dei cingoli tipo 2A"},"content":{"rendered":"<p><em>Marc Bartoli, Carinne Roudaut, Samia Martin, Franc\u00b8oise Fougerousse, Laurence Suel,<br \/>\nJe\u00b4ro\u02c6me Poupiot, Evelyne Gicquel, Fanny Noulet, Olivier Danos, and Isabelle Richard<br \/>\nMol Ther. 2006 Feb;13(2):250-9. Epub 2005 Nov 14<\/em><\/p>\n<p><strong>Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico AAV-mediato di Calpaina 3 in un modello murino di distrofia muscolare dei cingoli tipo 2A<\/strong><br \/>\nLa distrofia muscolare dei cingoli tipo 2A (LGMD2A) \u00e8 una patologia muscolare a trasmissione autosomico recessiva causata dal deficit della proteasi calpaina 3 cisteina calcio-dipendente. Ad oggi, non esiste nessun trattamento per questa malattia. Abbiamo valutato le potenzialit\u00e0 del virus adeno-associato ricombinante (rAAV), vettore per la terapia genica, in un modello murino di LGMD2A. Per guidare l&#8217;espressione della calpaina 3, abbiamo usato rAAV2\/1 vettori e promotori muscolo-specifici per evitare la tossicit\u00e0 cellulare della calpaina 3 stessa. Abbiamo ottenuto un&#8217;espressione del transgene stabile ed efficiente nel muscolo, con ripristino dell\u2019attivit\u00e0 proteolitica e senza tossicit\u00e0 evidente. In aggiunta, calpaina 3 \u00e8 stata correttamente mirata al sarcomero. Inoltre, il trasferimento genico ha portato ad un miglioramento delle caratteristiche istologiche e ad una efficacia terapeutica a livello fisiologico, tra cui la correzione dell&#8217;atrofia ed il recupero completo del deficit contrattile. I nostri risultati stabiliscono la fattibilit\u00e0 del trasferimento genico mediato da vettori adenovirali (AAV) del gene calpaina 3 come un possibile approccio terapeutico<\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-content\/uploads\/2014\/01\/1.bartoli2006.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Clicca per scaricare la versione integrale dell&#8217;articolo<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Marc Bartoli, Carinne Roudaut, Samia Martin, Franc\u00b8oise Fougerousse, Laurence Suel, Je\u00b4ro\u02c6me Poupiot, Evelyne Gicquel, Fanny Noulet, Olivier Danos, and Isabelle Richard Mol Ther. 2006 Feb;13(2):250-9. 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