{"id":1162,"date":"2014-01-15T09:29:21","date_gmt":"2014-01-15T08:29:21","guid":{"rendered":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/?p=1162"},"modified":"2022-01-06T09:49:43","modified_gmt":"2022-01-06T08:49:43","slug":"la-distribuzione-aav-mediata-di-un-propetide-mutato-della-miostatina-migliora-il-deficit-di-calpaina-3-ma-non-di-alfa-sarcoglicano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/la-distribuzione-aav-mediata-di-un-propetide-mutato-della-miostatina-migliora-il-deficit-di-calpaina-3-ma-non-di-alfa-sarcoglicano\/","title":{"rendered":"La distribuzione AAV-mediata di un propetide mutato della miostatina migliora il deficit di calpaina 3 ma non di alfa-sarcoglicano"},"content":{"rendered":"<p><em>Bartoli M,Poupiot J,Vulin A,Fougerousse F,Arandel L,Daniele N,Roudaut C,Noulet F,Garcia L,Danos O,Richard I.<br \/>\nGene Ther.2007 May;14(9):733-40. Epub 2007 Mar 1..<\/em><\/p>\n<p><strong>La distribuzione AAV-mediata di un propetide mutato della miostatina migliora il deficit di calpaina 3 ma non di alfa-sarcoglicano<\/strong><br \/>\nLa miostatina \u00e8 un regolatore negativo della massa muscolare la cui inibizione \u00e8 stata proposta come strategia terapeutica per condizioni di perdita muscolare. Infatti, il blocco dell&#8217;attivazione della miostatina attraverso diverse strategie si \u00e8 dimostrato utile per la fisiopatologia del topo mdx con deficit di distrofina. In questo lavoro, abbiamo testato l&#8217;inibizione della miostatina attraverso l&#8217;espressione AAV-mediata di un propeptide mutato in modelli animali di due distrofie muscolari dei cingoli: LGMD2A causata da mutazioni del gene calpaina 3 (CAPN3) e LGMD2D causata da mutazioni del gene alfa sarcoglicano (SGCA). Nei topi SGCA-null, con alte capacit\u00e0 rigenerative, la sopravvivenza delle fibre muscolari con deficit di alfa-sarcoglicano non \u00e8 migliorata dopo il trasferimento del propeptide della miostatina. Nei topi con deficit di calpaina 3 invece si \u00e8 ottenuto un aumento della massa muscolare e un aumento di forza, il che suggerisce che l&#8217;inibizione della miostatina potrebbe costituire una strategia terapeutica in questo disturbo in cui la componente di atrofia muscolare \u00e8 dominante.<\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-content\/uploads\/2014\/01\/4.-bartoli2007.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Clicca per scaricare la versione integrale dell&#8217;articolo<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Bartoli M,Poupiot J,Vulin A,Fougerousse F,Arandel L,Daniele N,Roudaut C,Noulet F,Garcia L,Danos O,Richard I. Gene Ther.2007 May;14(9):733-40. Epub 2007 Mar 1.. 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