{"id":794,"date":"2013-03-06T16:45:38","date_gmt":"2013-03-06T15:45:38","guid":{"rendered":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/?p=794"},"modified":"2022-01-06T10:24:24","modified_gmt":"2022-01-06T09:24:24","slug":"sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/","title":{"rendered":"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A"},"content":{"rendered":"<div title=\"Pagina 1\">\n<div>\n<div>\n<p style=\"text-align: justify;\">La calpainopatia (distrofia muscolare degli arti di tipo 2A, LGMD2A) \u00e8 un disordine muscolare recessivo causato dalla carenza della cisteina proteasi calpain 3. Ad oggi, non esiste alcun trattamento per questa malattia. Abbiamo valutato il potenziale dei vettori di virus adeno-associati ricombinanti (rAAV) per la terapia genica in un modello murino per LGMD2A. Per guidare l&#8217;espressione della calpina 3, abbiamo usato vettori rAAV2\/1 pseudotipati e promotori specifici per il muscolo per evitare la tossicit\u00e0 cellulare della calpina 3. Segnaliamo un&#8217;espressione efficiente e stabile del transgene nel muscolo con ripristino dell&#8217;attivit\u00e0 proteolitica e senza tossicit\u00e0 evidente. Inoltre, la calpina 3 \u00e8 stata correttamente indirizzata al sarcomero. Inoltre, la sua presenza ha portato al miglioramento delle caratteristiche istologiche e all&#8217;efficacia terapeutica a livello fisiologico, compresa la correzione dell&#8217;atrofia e il salvataggio completo dei deficit di forza contrattile. I nostri risultati stabiliscono la fattibilit\u00e0 del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV come approccio terapeutico.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><a href=\"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-content\/uploads\/2013\/03\/bartoli2006.pdf\">Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A<\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La calpainopatia (distrofia muscolare degli arti di tipo 2A, LGMD2A) \u00e8 un disordine muscolare recessivo causato dalla carenza della cisteina proteasi calpain 3. Ad oggi, non esiste alcun trattamento per questa malattia. Abbiamo valutato il potenziale dei vettori di virus adeno-associati ricombinanti (rAAV) per la terapia genica in un modello murino per LGMD2A. Per guidare [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":4,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_et_pb_use_builder":"","_et_pb_old_content":"","_et_gb_content_width":"","footnotes":""},"categories":[34,33],"tags":[],"class_list":["post-794","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-articoli-scientifici","category-ricerca-e-pubblicazioni"],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.4 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A - AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"it_IT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A - AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"La calpainopatia (distrofia muscolare degli arti di tipo 2A, LGMD2A) \u00e8 un disordine muscolare recessivo causato dalla carenza della cisteina proteasi calpain 3. Ad oggi, non esiste alcun trattamento per questa malattia. Abbiamo valutato il potenziale dei vettori di virus adeno-associati ricombinanti (rAAV) per la terapia genica in un modello murino per LGMD2A. Per guidare [&hellip;]\" \/>\n<meta property=\"og:url\" content=\"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/\" \/>\n<meta property=\"og:site_name\" content=\"AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3\" \/>\n<meta property=\"article:publisher\" content=\"http:\/\/www.facebook.com\/pages\/AICa3-Associazione-Italiana-Calpaina-3\/119599211561350\" \/>\n<meta property=\"article:published_time\" content=\"2013-03-06T15:45:38+00:00\" \/>\n<meta property=\"article:modified_time\" content=\"2022-01-06T09:24:24+00:00\" \/>\n<meta name=\"author\" content=\"admin\" \/>\n<meta name=\"twitter:label1\" content=\"Scritto da\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data1\" content=\"admin\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:label2\" content=\"Tempo di lettura stimato\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data2\" content=\"1 minuto\" \/>\n<script type=\"application\/ld+json\" class=\"yoast-schema-graph\">{\"@context\":\"https:\\\/\\\/schema.org\",\"@graph\":[{\"@type\":\"Article\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\\\/#article\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\\\/\"},\"author\":{\"name\":\"admin\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/#\\\/schema\\\/person\\\/8a5e19b3ab1d1aa2190043f3ddb89aa2\"},\"headline\":\"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A\",\"datePublished\":\"2013-03-06T15:45:38+00:00\",\"dateModified\":\"2022-01-06T09:24:24+00:00\",\"mainEntityOfPage\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\\\/\"},\"wordCount\":195,\"articleSection\":[\"Articoli scientifici\",\"Ricerca e Pubblicazioni\"],\"inLanguage\":\"it-IT\"},{\"@type\":\"WebPage\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\\\/\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\\\/\",\"name\":\"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A - AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/#website\"},\"datePublished\":\"2013-03-06T15:45:38+00:00\",\"dateModified\":\"2022-01-06T09:24:24+00:00\",\"author\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/#\\\/schema\\\/person\\\/8a5e19b3ab1d1aa2190043f3ddb89aa2\"},\"breadcrumb\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\\\/#breadcrumb\"},\"inLanguage\":\"it-IT\",\"potentialAction\":[{\"@type\":\"ReadAction\",\"target\":[\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\\\/\"]}]},{\"@type\":\"BreadcrumbList\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\\\/#breadcrumb\",\"itemListElement\":[{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":1,\"name\":\"Home\",\"item\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":2,\"name\":\"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A\"}]},{\"@type\":\"WebSite\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/#website\",\"url\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/\",\"name\":\"AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3\",\"description\":\"Sito ufficiale dell\u2019Associazione Italiana Calpaina 3 per la lotta alla Distrofia Muscolare dei cingoli da deficit di Calpaina 3.\",\"potentialAction\":[{\"@type\":\"SearchAction\",\"target\":{\"@type\":\"EntryPoint\",\"urlTemplate\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/?s={search_term_string}\"},\"query-input\":{\"@type\":\"PropertyValueSpecification\",\"valueRequired\":true,\"valueName\":\"search_term_string\"}}],\"inLanguage\":\"it-IT\"},{\"@type\":\"Person\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/#\\\/schema\\\/person\\\/8a5e19b3ab1d1aa2190043f3ddb89aa2\",\"name\":\"admin\",\"image\":{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"it-IT\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/secure.gravatar.com\\\/avatar\\\/4b904785971eb1f4a705b7613434a976e92728da57cacd525748a7d680e4cccc?s=96&d=mm&r=g\",\"url\":\"https:\\\/\\\/secure.gravatar.com\\\/avatar\\\/4b904785971eb1f4a705b7613434a976e92728da57cacd525748a7d680e4cccc?s=96&d=mm&r=g\",\"contentUrl\":\"https:\\\/\\\/secure.gravatar.com\\\/avatar\\\/4b904785971eb1f4a705b7613434a976e92728da57cacd525748a7d680e4cccc?s=96&d=mm&r=g\",\"caption\":\"admin\"},\"url\":\"https:\\\/\\\/www.aica3.org\\\/cms\\\/author\\\/admin\\\/\"}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A - AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/","og_locale":"it_IT","og_type":"article","og_title":"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A - AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3","og_description":"La calpainopatia (distrofia muscolare degli arti di tipo 2A, LGMD2A) \u00e8 un disordine muscolare recessivo causato dalla carenza della cisteina proteasi calpain 3. Ad oggi, non esiste alcun trattamento per questa malattia. Abbiamo valutato il potenziale dei vettori di virus adeno-associati ricombinanti (rAAV) per la terapia genica in un modello murino per LGMD2A. Per guidare [&hellip;]","og_url":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/","og_site_name":"AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3","article_publisher":"http:\/\/www.facebook.com\/pages\/AICa3-Associazione-Italiana-Calpaina-3\/119599211561350","article_published_time":"2013-03-06T15:45:38+00:00","article_modified_time":"2022-01-06T09:24:24+00:00","author":"admin","twitter_misc":{"Scritto da":"admin","Tempo di lettura stimato":"1 minuto"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"Article","@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/#article","isPartOf":{"@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/"},"author":{"name":"admin","@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/#\/schema\/person\/8a5e19b3ab1d1aa2190043f3ddb89aa2"},"headline":"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A","datePublished":"2013-03-06T15:45:38+00:00","dateModified":"2022-01-06T09:24:24+00:00","mainEntityOfPage":{"@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/"},"wordCount":195,"articleSection":["Articoli scientifici","Ricerca e Pubblicazioni"],"inLanguage":"it-IT"},{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/","url":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/","name":"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A - AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3","isPartOf":{"@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/#website"},"datePublished":"2013-03-06T15:45:38+00:00","dateModified":"2022-01-06T09:24:24+00:00","author":{"@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/#\/schema\/person\/8a5e19b3ab1d1aa2190043f3ddb89aa2"},"breadcrumb":{"@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/#breadcrumb"},"inLanguage":"it-IT","potentialAction":[{"@type":"ReadAction","target":["https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/"]}]},{"@type":"BreadcrumbList","@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/sicurezza-ed-efficacia-del-trasferimento-genico-della-calpina-3-mediato-da-aav-in-un-modello-murino-di-distrofia-muscolare-di-tipo-2a\/#breadcrumb","itemListElement":[{"@type":"ListItem","position":1,"name":"Home","item":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/"},{"@type":"ListItem","position":2,"name":"Sicurezza ed efficacia del trasferimento genico della calpina 3 mediato da AAV in un modello murino di distrofia muscolare di tipo 2A"}]},{"@type":"WebSite","@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/#website","url":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/","name":"AICa3 - ETS - Associazione Italiana Calpaina 3","description":"Sito ufficiale dell\u2019Associazione Italiana Calpaina 3 per la lotta alla Distrofia Muscolare dei cingoli da deficit di Calpaina 3.","potentialAction":[{"@type":"SearchAction","target":{"@type":"EntryPoint","urlTemplate":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/?s={search_term_string}"},"query-input":{"@type":"PropertyValueSpecification","valueRequired":true,"valueName":"search_term_string"}}],"inLanguage":"it-IT"},{"@type":"Person","@id":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/#\/schema\/person\/8a5e19b3ab1d1aa2190043f3ddb89aa2","name":"admin","image":{"@type":"ImageObject","inLanguage":"it-IT","@id":"https:\/\/secure.gravatar.com\/avatar\/4b904785971eb1f4a705b7613434a976e92728da57cacd525748a7d680e4cccc?s=96&d=mm&r=g","url":"https:\/\/secure.gravatar.com\/avatar\/4b904785971eb1f4a705b7613434a976e92728da57cacd525748a7d680e4cccc?s=96&d=mm&r=g","contentUrl":"https:\/\/secure.gravatar.com\/avatar\/4b904785971eb1f4a705b7613434a976e92728da57cacd525748a7d680e4cccc?s=96&d=mm&r=g","caption":"admin"},"url":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/author\/admin\/"}]}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/794","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-json\/wp\/v2\/users\/4"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=794"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/794\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=794"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=794"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.aica3.org\/cms\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=794"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}