by admin | Sep 10, 2013 | Scientific articles, Research and Publications
Le distrofie muscolari sono un gruppo eterogeneo di disordini ereditari caratterizzati da progressivo deperimento e debolezza muscolare. Questi disturbi presentano una grande variabilità clinica per quanto riguarda l’età di insorgenza, i modelli di...
by admin | Sep 10, 2013 | Scientific articles, Research and Publications
La miostatina è un regolatore negativo della massa muscolare la cui inibizione è stata proposta come strategia terapeutica per le condizioni di deperimento muscolare. In effetti, il blocco dell’azione della miostatina attraverso diverse strategie si è dimostrato...
by admin | Aug 11, 2013 | Senza categoria
Dal 14 al 16 dicembre 2012 si è tenuto in Olanda, a Naarden, il 195° Workshop internazionale ENMC sullo screening neonatale per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Una relazione dettagliata sui risultati di questo incontro è stata pubblicata sulla rivista...
by admin | Jun 27, 2013 | Senza categoria
Due articoli pubblicati su Drug Discovery Today: Therapeutic Strategies evidenziano gli attuali progressi nello sviluppo di oligonucleotidi antisenso (AON) come medicina personalizzata per il trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)....
by admin | Jun 26, 2013 | Senza categoria
L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha pubblicato recentemente delle linee guida per la valutazione dei medicinali per il trattamento delle distrofie muscolari di Duchenne e Becker (DMD e BMD). Il documento, ad accesso libero, è attualmente disponibile per la...