Linee guida per gli studi clinici sui medicinali per il trattamento delle distrofie muscolari di Duchenne e Becker

L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha pubblicato recentemente delle linee guida per la valutazione dei medicinali per il trattamento delle distrofie muscolari di Duchenne e Becker (DMD e BMD). Il documento, ad accesso libero, è attualmente disponibile per la consultazione fino al 31 agosto 2013. Le distrofie muscolari di Duchenne e Becker sono malattie rare e, mentre la DMD è una malattia potenzialmente letale che riduce notevolmente l’aspettativa di vita di chi ne è affetto, i pazienti affetti da BMD hanno un’aspettativa di vita più lunga. I recenti progressi nella ricerca di base e clinica hanno aperto nuove prospettive per nuove opzioni terapeutiche per la cura delle DMD e BMD, comportando un incremento degli studi clinici. Le linee guida pubblicate dall’EMA sono state redatte in vista di questi nuovi sviluppi, fornendo informazioni e raccomandazioni sulle strategie cliniche da adottare. L’EMA riconosce che “a causa dell’eterogeneità dei fenotipi di entrambe le malattie e dei risultati attesi che possono anch’essi variare in funzione dello stadio della malattia”, non è possibile fornire una guida chiara ed esaustiva e, quindi, “il presente documento dovrebbe essere considerato come una guida generale e integrata con altre linee guida rilevanti fornite dall’EMA e dall’ICH”.