233Rd ENMC international workshop: clinical trial readiness for calpainopathies September 15 – 17, 2017 naarden, The Netherlands Author: William Lostal, J. Andoni Urtizberea, Isabelle Richard, calpain 3 study group Please cite this article as: William Lostal, J. Andoni Urtizberea, Isabelle Richard, calpain 3 study group, 233Rd ENMC international workshop: clinical trial readiness for calpainopathies, september
NATURAL HISTORY OF LGMD2A FOR DELINEATING OUTCOME MEASURES IN CLINICAL TRIALS Isabelle Richard, Jean Yves Hogrel , Daniel Stockholm et al Annals of Clinical and Translational Neurology 2016; 3 (4): 248-265 INTRODUZIONE La distrofia muscolare dei cingoli tipo LGMD2A (LGMD2A, OMIM) è una miopatia lentamente progressiva causata dal deficit di calpaina 3, una proteasi calcio
Lo studio, di cui il Prof. Yvan Torrente è Principal Investigator, è stato approvato dal Comitato Etico della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico e si terrà presso lo stesso Ospedale Policlinico di Milano. Scopo della sperimentazione è quello di valutare l’efficacia del composto naturale su una coorte di 60 pazienti, tra cui 20
Marco Antônio Veloso de Albuquerque, Osório Abath Neto, Francisco Marcos Alencar da Silva, Edmar Zanoteli, Umbertina Conti Reed
Volker Straub *, Marta Bertoli The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine, Newcastle University, Newcastle upon Tyne, UK
SILVIO QUICK, MD, JOCHEN SCHAEFER, MD, NADINE WAESSNIG, MD, THORSTEN SCHULTHEISS, MD, ULRIKE REUNER, MD, STEFFEN SCHOEN, MD, HEINZ REICHMANN, MD, RUTH STRASSER, MD, PhD, and UWE SPEISER, MD
Anna Carin Aho, Sally Hultsjo, and Katarina Hjelm Department of Health and Caring Sciences, Linnaeus University, Va ̈xjo ̈, Sweden, Psychiatric Clinic, County Hospital, Ryhov, Jo ̈nko ̈ping, Sweden, and Department of Social and Welfare Studies, Campus Norrko ̈ping, Linko ̈ping University, Linko ̈ping, Sweden
Matthew P. Wicklund, MDa,*, John T. Kissel, MDb
D’Angelo MG, Gandossini S, Martinelli Boneschi F, Sciorati C, Bonato S, Brighina E, Comi GP, Turconi AC, Magri F, Stefanoni G, Brunelli S, Bresolin N, Cattaneo D, Clementi E. Pharmacol Res 2012 Apr;65(4):472-9.
AICa3 ONLUS si basa sulla generosità di persone come voi che credono nella nostra missione e nel potere di fare la differenza nella vita delle persone affette da Distrofia Muscolare dei cingoli da deficit di Calpaina 3 e delle loro famiglie.
